Γονιδιακή θεραπεία χορηγήθηκε απευθείας στον εγκέφαλο βρέφους
Η θεραπεία στοχεύει στην αποκατάσταση του γονιδίου WWOX και δίνει ελπίδες σε παιδιά που πάσχουν από το καταστροφικό σύνδρομο WOREE, μια σπάνια γενετική νόσο με σοβαρές επιληπτικές κρίσεις και υψηλή θνητότητα